Preguntas frecuentes

El posible nuevo tratamiento es el radiprodil en fase de investigación. Este se dirige específicamente a las áreas hiperactivas de la capa externa con pliegues del cerebro (corteza), que están relacionadas con las convulsiones en el CET y la DCF de tipo II.

El radiprodil en fase de investigación no ha sido aprobado por la agencia de aprobación de medicamentos de su país o las agencias reguladoras para su uso en niños o adolescentes con CET o DCF.

Todos los participantes en el estudio ASTROSCAPE tomarán el radiprodil en fase de investigación, así como los medicamentos recetados de forma habitual (incluidos los medicamentos de rescate/emergencia). También se permiten dietas cetogénicas estables. En este estudio no se utiliza placebo (medicamento inactivo).

Los participantes en el estudio tomarán el radiprodil en fase de investigación dos veces al día por vía oral, o por sonda de gastrotomía o sonda nasogástrica, si procede. Tomarán el radiprodil en fase de investigación durante aproximadamente 18 semanas en la parte A del estudio, con la posibilidad de continuar tomándolo durante un año más si entran en la parte B del estudio.

Además de tomar el radiprodil en fase de investigación, se le pedirá que lleve a su hijo/a al centro para que le realicen revisiones médicas. Estas incluyen cuestionarios médicos, exploraciones físicas, obtención de muestras de sangre, pruebas de embarazo (si procede), electrocardiograms (ECGs) y vídeo-electroencefalogramas (V-EEC). Estas evaluaciones nos ayudan a vigilar la seguridad y el bienestar de su hijo/a. Algunas de estas visitas al centro podrían implicar pernoctaciones en el hospital.

Habrá alrededor de 13 visitas al centro en la parte A del estudio y alrededor de 6 visitas al centro en la parte B. Se programarán llamadas telefónicas entre las visitas al centro para vigilar la seguridad y el bienestar de su hijo/a.

Los participantes del estudio o sus cuidadores deberán completar un diario electrónico cada día a lo largo del estudio para registrar el número y el tipo de convulsiones. También será necesario registrar todos los medicamentos y la cantidad de radiprodil en fase de investigación administrada.

El tiempo que su hijo/a estará en el estudio depende de algunos factores, incluidos qué tan bien tolera el radiprodil en fase de investigación, cómo responde a él, la evaluación del médico del estudio y la elección personal.

El posible nuevo tratamiento, el radiprodil en fase de investigación, es un líquido que se debe administrar dos veces al día en casa (o en el centro en los días de visita del estudio). El líquido se administrará por vía oral, o por sonda de gastrotomía o sonda nasogástrica, si procede.

Esta prueba muestra cómo funciona el corazón de su hijo/a. Un técnico colocará pequeñas almohadillas adhesivas en el pecho, los brazos y las piernas de su hijo/a que están conectadas por cables a una máquina de ECG. Estas almohadillas reciben una señal que mide la actividad del corazón de su hijo/a.

Un V-EEG registra lo que su hijo/a está haciendo o experimentando en vídeo mientras una prueba de EEG registra sus ondas cerebrales. El objetivo es poder ver lo que sucede cuando tiene una convulsión o crisis y comparar la imagen con lo que el EEG registra al mismo tiempo. Los sonidos que se producen durante la prueba también se registran. Esto puede detectar si su hijo/a habla o hace sonidos durante una crisis. Al hacer esto, los médicos que leen el EEG pueden evaluar la relación entre la convulsión o la crisis y la actividad eléctrica en el cerebro.

Como todos los medicamentos y procedimientos médicos, la investigación clínica tiene algún riesgo, que podría incluir efectos secundarios que hagan que su hijo/a se encuentre mal o incómodo/a. Sin embargo, el equipo del estudio examinará a su hijo/a de forma regular durante todo el estudio.

No hay garantía de que su hijo/a se beneficie de alguna manera. Su salud podría mejorar, empeorar o permanecer igual. Sin embargo, la participación de su hijo/a en este estudio podría beneficiar a pacientes con epilepsia resistente a los medicamentos en el futuro.

Los estudios clínicos, también conocidos como investigación clínica o estudios científicos, se llevan a cabo por médicos e investigadores para ver si los nuevos medicamentos o tratamientos son seguros y eficaces antes de ser aprobados para el público en general. Para obtener información básica sobre los estudios clínicos, visite: https://www.fda.gov/patients/clinical-trials-what-patients-need-know/basics-about-clinical-trials.

Los estudios de investigación evalúan la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de los nuevos medicamentos antes de que sean aprobados para su uso por el público en general.

Puede obtener más información sobre los estudios clínicos visitando www.clinicaltrials.gov. Esta es una base de datos en línea del gobierno mantenida por la Biblioteca Nacional de Medicina. Encontrará información sobre estudios clínicos financiados tanto por el gobierno como por fondos privados.

En todos los estudios científicos, los médicos y/o investigadores deben proporcionar a los participantes interesados información completa y precisa sobre los riesgos, beneficios y actividades de un estudio científico. Consentimiento informado significa que usted y su hijo/a reciben información suficiente para tomar una decisión informada sobre la participación en el estudio ASTROSCAPE. Durante el proceso, tendrá la oportunidad de hacer preguntas y considerar si desea participar. Este proceso se lleva a cabo en condiciones que minimizan la posibilidad de coerción o influencia indebida.