Häufig gestellte Fragen

Die potenzielle neue Behandlung ist das Prüfpräparat Radiprodil. Es zielt konkret auf die übermäßig aktiven Bereiche der äußeren, gefalteten Hirnschicht (Kortex) ab, die an der Entstehung der Krampfanfälle bei TSC und FCD Typ II beteiligt sind.

Das Prüfpräparat Radiprodil ist in von den Arzneimittelzulassungsbehörden oder den Aufsichtsbehörden in Ihrem Land noch nicht zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit TSC oder FCD zugelassen worden.

Alle in der ASTROSCAPE-Studie nehmen neben den regulär verordneten Medikamenten (einschließlich Notfallmedikamenten) das Prüfpräparat Radiprodil ein. Eine stabile ketogene Ernährung ist gestattet. In dieser Studie gibt es kein Placebo (Medizin ohne Wirkstoff).

Das Prüfpräparat Radiprodil wird zweimal täglich oral (über den Mund) oder bei Bedarf über eine Gastrostomie-Sonde (G-Sonde) oder eine Nasensonde (NG-Sonde) eingenommen. Die Studienteilnehmer nehmen das Prüfpräparat Radiprodil in Teil A der Studie circa 18 Wochen lang ein. Es besteht die Möglichkeit einer weiteren Einnahme für 1 Jahr, wenn sie an Teil B der Studie teilnehmen.

Neben der Einnahme des Prüfpräparats Radiprodil werden Sie gebeten, Ihr Kind für Gesundheitsüberprüfungen in die Klinik zu bringen. Diese umfassen Fragebögen zur Gesundheit, körperliche Untersuchungen, Blutproben, Schwangerschaftstests (sofern zutreffend), Elektrokardiogramme (EKG) und Video-Elektroenzephalogramme (V-EEG). Mit diesen Untersuchungen können wir die Sicherheit und das Befinden Ihres Kindes überwachen. Bei einigen dieser Klinikbesuche kann ein Krankenhausaufenthalt über Nacht erforderlich sein.

In Teil A der Studie gibt es circa 13 Termine in der Klinik und in Teil B gibt es etwa 6 Klinikbesuche. Zwischen den Klinikterminen werden Telefonanrufe geplant, um die Sicherheit und das Befinden Ihres Kindes zu prüfen.

Die Studienteilnehmer oder deren Betreuungspersonen müssen während des gesamten Studienverlaufs täglich ein elektronisches Tagebuch ausfüllen, um die Anzahl und Art der Krampfanfälle zu erfassen. Sämtliche Medikamente und die Menge des verabreichten Prüfpräparats Radiprodil müssen ebenfalls aufgezeichnet werden

Wie lange Ihr Kind in der Studie ist, hängt von einigen Faktoren ab, z. B. wie gut es das Prüfpräparat Radiprodil verträgt, wie es darauf anspricht, den Bewertungen des Studienarztes und persönlichen Entscheidungen.

Die potenzielle neue Behandlung, das Prüfpräparat Radiprodil, ist eine Flüssigkeit, die zweimal täglich zuhause (oder an Tagen mit Studienterminen in der Klinik) gegeben wird. Die Flüssigkeit wird oral (über den Mund) oder bei Bedarf über eine Gastrostomie-Sonde (G-Sonde) oder eine Nasensonde (NG-Sonde) verabreicht.

Dieser Test zeigt an, wie das Herz Ihres Kindes arbeitet. Ein EKG-. bringt auf dem Brustkorb, den Armen und den Beinen Ihres Kindes selbstklebende Elektroden an, die über Drähte mit einem EKG-Gerät verbunden sind. Diese Elektroden fangen ein Signal auf, das die Aktivität des Herzens Ihres Kindes misst.

Bei einem V-EEG wird aufgezeichnet, was Ihr Kind tut oder erlebt, während das EEG seine Hirnströme erfasst. Der Zweck ist festzustellen, was bei einem Krampfanfall oder einem Vorfall geschieht, und das Bild mit dem zu vergleichen, was gleichzeitig im EEG aufgezeichnet wird. Auch Geräusche, die bei den Tests auftreten, werden aufgezeichnet. So kann erfasst werden, ob Ihr Kind während eines Vorfalls spricht oder Geräusche von sich gibt. Damit kann der das EEG lesende Arzt erkennen, welchen Zusammenhang es zwischen einem Krampfanfall oder einem Vorfall und der elektrischen Aktivität im Gehirn gab.

Wie bei allen Medikamenten und medizinischen Verfahren besteht auch bei der klinischen Forschung ein gewisses Risiko. Dazu können Nebenwirkungen gehören, aufgrund derer sich Ihr Kind krank oder unwohl fühlen kann. Ihr Kind wird im Studienverlauf jedoch regelmäßig vom Studienteam untersucht.

Es gibt keine Garantie, dass Ihr Kind in irgendeiner Weise profitieren wird. Seine Gesundheit kann sich verbessern, verschlechtern oder gleich bleiben Allerdings könnte durch die Studienteilnahme Ihres Kindes künftigen Patienten mit arzneimittelresistenter Epilepsie geholfen werden.

Bei klinischen Prüfungen (auch als klinische Forschung oder wissenschaftliche Studien bekannt) ermitteln Ärzte und Wissenschaftler, ob neue Medikamente oder Behandlungen sicher und wirksam sind, bevor sie für die allgemeine Öffentlichkeit zugelassen werden. Grundlegende Informationen zu klinischen Prüfungen finden Sie unter: https://www.fda.gov/patients/clinical-trials-what-patients-need-know/basics-about-clinical-trials.

Im Rahmen von Forschungsstudien werden neue Medikamente auf ihre Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit getestet, bevor sie für die öffentliche Verwendung zugelassen werden.

Sie erfahren mehr über klinische Studien unter www.clinicaltrials.gov. Dies ist eine staatliche Online-Datenbank in den USA, die von der National Library of Medicine gepflegt wird. Sie finden hier sowohl Informationen zu staatlichen als auch zu privat finanzierten klinischen Studien.

Bei allen wissenschaftlichen Studien müssen Ärzte und/oder Wissenschaftler interessierte Teilnehmer umfassend und präzise über Risiken, Nutzen und Aktivitäten der wissenschaftlichen Studie aufklären. Die Einwilligung nach Aufklärung bedeutet, dass Sie und Ihr Kind ausreichend Informationen erhalten, um eine fundierte Entscheidung über die Teilnahme an der ASTROSCAPE-Studie zu treffen. Dabei haben Sie ausreichend Gelegenheit, Fragen zu stellen und sich zu überlegen, ob Sie teilnehmen möchten. Der Vorgang findet unter Bedingungen statt, bei denen mögliche Zwänge oder unzulässige Beeinflussungen auf ein Minimum reduziert sind.