À propos de l’étude ASTROSCAPE

L’étude ASTROSCAPE nous permettra de savoir si un nouveau traitement potentiel (également appelé « médicament expérimental »), dénommé « radiprodil », peut aider les enfants et les adolescents atteints de sclérose tubéreuse de Bourneville (STB) ou de dysplasie corticale focale (DCF) de type II, et souffrant de crises non contrôlées par médicaments. Le radiprodil expérimental n’est pas encore approuvé pour une utilisation chez les enfants ou les adolescents atteints de STB ou de DCF de type II.

Une trentaine d’enfants et d’adolescents du monde entier, issus de 6 pays, participeront à l’étude ASTROSCAPE.

L’étude ASTROSCAPE rassemble une équipe de médecins et d’employés spécialisés dans leur domaine et dédiés à l’exploration des connaissances médicales sur la STB et la DCF de type II. Des visites au centre régulières seront programmées, car on souhaite s’assurer que les participants à l’étude se portent bien tout au long de l’étude.

Participation à l’étude

Pour que votre enfant soit envisagé pour l’étude ASTROSCAPE, il doit avoir :

• Reçu un diagnostic de sclérose tubéreuse de Bourneville (STB) ou de dysplasie corticale focale (DCF) de type II ;
• Entre 6 mois et 18 ans ;
• Des crises qu’au moins 2 antiépileptiques ne sont pas parvenus à contrôler.

D’autres critères d’éligibilité s’appliquent et seront abordés lors de la visite de sélection. Les participants à l’étude bénéficieront gratuitement d’examens médicaux liés à l’étude et du radiprodil expérimental actif. Si un long trajet est nécessaire, un service vous aidera à l’organiser et tous les frais connexes raisonnables seront couverts, dans la mesure autorisée dans votre pays. Les enfants qui s’inscrivent à cette étude seront invités à participer pendant environ 18 semaines dans la Partie A de l’étude, avec la probabilité de continuer pendant 1 an s’ils arrivent à la Partie B. Pendant cette période, ils seront invités à se rendre au centre environ 13 fois pendant la Partie A de l’étude et environ 6 fois pendant la Partie B.

Qu’est-ce qu’une étude clinique ?

Une étude clinique est une étude de recherche auxquelles des personnes et leurs familles peuvent participer pour aider à trouver des réponses à des questions de recherche spécifiques.

Une étude clinique est menée selon un plan appelé « protocole » qui décrit :

• le type de patients pouvant participer à l’étude
• les calendriers et les procédures d’étude
• le médicament en question
• ce que l’on sait du médicament à la suite de son utilisation antérieure chez l’animal ou chez l’homme
• le dosage ou la quantité du médicament
• la durée de l’étude
• ce que les chercheurs espèrent apprendre de l’étude

Les volontaires qui participent à une étude doivent accepter les règles et les conditions énoncées dans le protocole. De même, les chercheurs, les médecins et les autres professionnels de la santé qui gèrent les études cliniques doivent respecter des règles strictes fixées par des organismes de réglementation tels que l’Agence européenne des médicaments (EMA), Santé Canada et la Therapeutic Goods Administration (TGA). Ces règles garantissent que les personnes qui acceptent de participer sont traitées de la façon la plus sûre possible.

Pour de nombreuses personnes, la participation à une étude clinique est importante, car elle contribue à une meilleure compréhension des maladies et des moyens de les traiter. D’autres bénéfices liés à la participation sont notamment :

• Participation active à la santé et aux soins de santé de votre enfant
• Accès à des prestataires de soins de santé spécialisés dans la pathologie qui fait l’objet d’une investigation
• Savoir que vous pouvez aider d’autres personnes atteintes de la maladie, ainsi que votre enfant