Foire aux questions

Le nouveau traitement potentiel est le radiprodil expérimental. Il cible tout particulièrement les zones hyperactives de la couche externe plissée du cerveau (cortex) responsables des crises dans le cadre de la STB et de la DCF de type II.

Le radiprodil expérimental n’a pas été approuvé par le bureau d’approbation des médicaments ou les organismes de réglementation de votre pays pour une utilisation chez l’enfant ou l’adolescent atteint de STB ou de DCF.

Tous les participants à l’étude prendront le radiprodil expérimental ainsi que les médicaments qui leur sont habituellement prescrits (y compris les médicaments de secours/d’urgence). Les régimes cétogènes stables sont également autorisés. Aucun placebo (médicament inactif) n’est administré dans le cadre de cette étude.

Le radiprodil expérimental est un liquide qui sera administré aux participants de l’étude deux fois par jour par voie orale, ou par sonde de gastrostomie (sonde G) ou sonde nasogastrique (sonde NG) si nécessaire. Ils prendront le radiprodil expérimental pendant environ 18 semaines dans la Partie A de l’étude, avec la possibilité de continuer à le prendre pendant encore 1 an s’ils arrivent dans la Partie B de l’étude.

En plus de prendre le radiprodil expérimental, vous serez invité(e) à amener votre enfant au centre pour des bilans de santé. Il s’agit notamment de questionnaires de santé, d’examens cliniques, de prélèvements sanguins, de tests de grossesse (le cas échéant), d’électrocardiogrammes (ECG) et d’électroencéphalogrammes vidéo (EEG-V). Ces évaluations nous aident à contrôler la sécurité et le bien-être de votre enfant. Certaines de ces visites peuvent consister en une nuit d’hospitalisation.

La Partie A de l’étude compte environ 13 visites au centre et la Partie B, 6 visites. Des appels téléphoniques seront prévus entre les visites au centre pour s’assurer de la sécurité et du bien-être de votre enfant.

Les participants à l’étude ou leurs aidants devront remplir un journal électronique quotidien tout au long de l’étude afin d’enregistrer le nombre et le type de crises. Tous les médicaments et la quantité de radiprodil expérimental pris devront également être consignés.

La durée de la participation de votre enfant à l’étude dépend de plusieurs facteurs, notamment de sa réponse au radiprodil expérimental, de sa tolérance au médicament, de l’évaluation du médecin de l’étude et de son choix personnel.

Le nouveau traitement potentiel, le radiprodil expérimental, est un liquide à administrer deux fois par jour à la maison (ou au centre les jours de visite de l’étude). Le liquide peut être administré deux fois par jour par voie orale, ou par sonde de gastrostomie (sonde G) ou sonde nasogastrique (sonde NG) si nécessaire.

Cet examen montre le fonctionnement du cœur de votre enfant. Un technicien placera sur la poitrine, les bras et les jambes du patient de petites électrodes adhésives reliées par des fils à un appareil ECG. Ces électrodes captent un signal qui mesure l’activité du cœur de votre enfant.

Un EEG-V enregistre sur vidéo ce que votre enfant fait ou ressent, tandis qu’un test EEG enregistre ses ondes cérébrales. L’objectif est de pouvoir voir ce qui se passe quand ils ont une crise ou un événement et de comparer l’image à ce que l’EEG enregistre au même moment. Les bruits qui se produisent pendant le test sont également enregistrés. Cela peut se produire si votre enfant parle ou émet des sons au cours d’un événement. Les médecins qui lisent l’EEG peuvent ainsi déterminer le lien entre la crise ou l’événement et l’activité électrique du cerveau.

Comme tous les médicaments et toutes les procédures médicales, la recherche clinique comporte un certain risque, qui peut se traduire par des effets secondaires entraînant une sensation de malaise ou un inconfort pour votre enfant. Votre enfant sera toutefois contrôlé régulièrement tout au long de l’étude par l’équipe de l’étude.

Aucun bénéfice d’aucune sorte n’est garanti pour votre enfant. Son état de santé peut s’améliorer, se dégrader ou rester le même. Cependant, la participation de votre enfant à cette étude peut s’avérer bénéfique pour les patients souffrant d’épilepsie pharmacorésistante à l’avenir.

Une étude clinique, également dénommée « essai clinique » ou « étude scientifique », est menée par des médecins et des chercheurs pour déterminer si de nouveaux médicaments ou traitements sont sûrs et efficaces avant d’être approuvés par les autorités publiques. Pour obtenir des informations de base sur les études cliniques, consultez le site : https://www.fda.gov/patients/clinical-trials-what-patients-need-know/basics-about-clinical-trials.

Les études de recherche testent la sécurité d’emploi, la tolérance et l’efficacité de nouveaux médicaments avant que leur utilisation ne soit approuvée par les autorités publiques.

Pour davantage d’informations sur les études cliniques, rendez-vous sur www.clinicaltrials.gov. Il s’agit d’une base de données gouvernementale en ligne gérée par la National Library of Medicine. Vous y trouverez des informations sur les études cliniques financées par le gouvernement et par le secteur privé.

Pour toutes les études scientifiques, les médecins et/ou les chercheurs doivent fournir aux participants intéressés des informations complètes et précises sur les risques, les bénéfices et les activités d’une étude scientifique. Le consentement éclairé signifie que votre enfant et vous avez reçu suffisamment d’informations pour pouvoir prendre une décision éclairée quant à votre participation à l’étude ASTROSCAPE. Au cours de la procédure, vous aurez amplement l’occasion de poser des questions et de réfléchir à votre participation. Ce processus se déroule dans des conditions qui réduisent à un minimum la possibilité de coercition ou d’influence indue.