Informazioni sullo studio ASTROSCAPE

Lo studio ASTROSCAPE ci aiuterà a capire se un nuovo potenziale trattamento (definito anche farmaco sperimentale) chiamato radiprodil possa aiutare i bambini e gli adolescenti con complesso della sclerosi tuberosa (TSC) o displasia corticale focale (FCD) di tipo II e crisi epilettiche non controllate dai farmaci. Il farmaco sperimentale radiprodil non è ancora stato approvato per l’uso nei bambini o negli adolescenti con TSC o FCD di tipo II.

Circa 30 bambini e adolescenti provenienti da circa 6 diversi paesi nel mondo parteciperanno allo studio ASTROSCAPE.

Lo studio ASTROSCAPE riunisce un gruppo di medici e ricercatori specializzati dediti allo studio del TSC e della FCD di tipo II. Saranno programmate visite regolari in ospedale, poiché è necessario assicurare che i partecipanti dello studio stiano bene per tutta la durata dello studio.

Partecipazione allo studio

Per essere preso/a in considerazione per lo studio di ricerca ASTROSCAPE, suo/a figlio/a:

• deve avere una diagnosi di complesso della sclerosi tuberosa (TSC) o displasia corticale focale (FCD) di tipo II
• deve avere un’età compresa tra 6 mesi e 18 anni
• deve avere crisi epilettiche che risultano non controllate dopo almeno 2 farmaci antiepilettici

Esistono altri criteri di idoneità che verranno discussi durante la visita di screening. I partecipanti allo studio riceveranno gratuitamente esami medici correlati allo studio e il farmaco attivo sperimentale radiprodil. In caso siano necessari spostamenti, questi possono essere organizzati da un servizio apposito e i relativi costi ragionevoli saranno coperti, nella misura consentita nel suo Paese. Ai bambini che vengono arruolati in questo studio sarà chiesto di partecipare per circa 18 settimane alla Parte A dello studio, e poi di continuare potenzialmente per un altro anno se entrano nella Parte B. Durante tale periodo, dovranno recarsi presso l’ospedale circa 13 volte nella Parte A dello studio e circa 6 volte nella Parte B.

Che cosa sono le sperimentazioni cliniche?

Le sperimentazioni cliniche sono studi di ricerca ai quali le persone e le loro famiglie possono partecipare, aiutando così a trovare risposte a specifiche domande di ricerca.

Le sperimentazioni cliniche vengono condotte secondo un progetto, chiamato protocollo, che descrive:

• il tipo di pazienti che può partecipare allo studio
• il programma degli esami e le procedure
• il farmaco in studio
• le informazioni note sul farmaco derivanti dall’uso precedente sugli animali o sull’uomo
• i dosaggi, o quantità di farmaco
• la durata dello studio
• quello che i ricercatori sperano di apprendere dallo studio.

I volontari che partecipano a uno studio devono accettare le regole e le condizioni descritte nel protocollo. Allo stesso modo, i ricercatori, i medici e altri operatori sanitari che gestiscono le sperimentazioni cliniche devono seguire regole rigorose imposte da organismi regolatori come l’Agenzia europea del farmaco (EMA), Health Canada e l’ente australiano Therapeutic Goods Administration (TGA). Queste regole assicurano che coloro che acconsentono a partecipare siano trattati nel modo più sicuro possibile.

Per molte persone, partecipare a una sperimentazione clinica è importante, perché la loro partecipazione aiuta a comprendere e a curare meglio alcune malattie. Altri benefici derivanti dalla partecipazione sono:

• Partecipazione attiva alle cure mediche di suo/a figlio/a
• Accesso a professionisti sanitari specializzati nella patologia in studio
• Sapere che sta potenzialmente aiutando altre persone con la stessa patologia, oltre che suo/a figlio/a