Domande frequenti

Il nuovo potenziale trattamento è il farmaco sperimentale radiprodil. Ha un effetto specifico sulle aree iperattive dello strato esterno del cervello, ricco di circonvoluzioni, chiamato corteccia, coinvolte nella generazione delle crisi epilettiche nel TSC e nella FCD di tipo II.

Il farmaco sperimentale radiprodil non è approvato dall’ente preposto nel suo Paese o da agenzie regolatorie per l’uso nei bambini o adolescenti con TSC o FCD.

Tutti i partecipanti nello studio ASTROSCAPE assumeranno il farmaco sperimentale radiprodil, oltre ai farmaci abitualmente prescritti (compresi i farmaci di soccorso/emergenza). È anche consentita la dieta chetogenica stabile. In questo studio non viene utilizzato il placebo (farmaco inattivo).

I partecipanti assumeranno il farmaco sperimentale radiprodil due volte al giorno per bocca oppure mediante sonda per gastrostomia (G-tube) o sondino nasogastrico (Ng-tube) se applicabile. Assumeranno il farmaco sperimentale radiprodil per circa 18 settimane nella Parte A dello studio, con l’opzione potenziale di continuare ad assumerlo per 1 ulteriore anno se entrano nella Parte B dello studio.

Oltre ad assumere il farmaco sperimentale radiprodil, suo/a figlio/a dovrà recarsi in ospedale per controlli sanitari. Questi controlli comprendono questionari sulla salute, esami obiettivi, campioni di sangue, test di gravidanza (se applicabile), elettrocardiogrammi (ECG) e video elettroencefalogrammi (V-EEG). Queste valutazioni ci aiuteranno a monitorare la sicurezza e il benessere di suo/a figlio/a. Alcune di queste visite in ospedale potrebbero comportare un ricovero notturno.

Sono previste circa 13 visite in ospedale nella Parte A dello studio e circa 6 visite in ospedale nella Parte B. Saranno programmate telefonate tra una visita in ospedale e l’altra per controllare la sicurezza e il benessere di suo/a figlio/a.

I partecipanti allo studio e i caregiver dovranno compilare un diario elettronico giornaliero durante lo studio per registrare il numero e il tipo di crisi epilettiche. Anche tutti i farmaci e la quantità di farmaco sperimentale radiprodil somministrata dovranno essere registrati.

La durata dello studio per suo/a figlio/a dipende da diversi fattori, compreso il modo in cui tollera il farmaco sperimentale radiprodil, come risponde al farmaco, la valutazione del medico dello studio e la scelta personale.

Il nuovo potenziale trattamento, il farmaco sperimentale radiprodil, è un liquido da somministrare due volte al giorno a casa (oppure in ospedale nei giorni delle visite dello studio). Il liquido potrà essere somministrato per bocca oppure mediante sonda per gastrostomia (G-tube) o sondino nasogastrico (Ng-tube) se applicabile.

Questo esame mostra come funziona il cuore di suo/a figlio/a. Un tecnico applicherà piccoli elettrodi adesivi sul torace, sulle braccia e sulle gambe, collegati da fili a una macchina per ECG. Questi elettrodi raccolgono un segnale che misura l’attività del cuore di suo/a figlio/a.

Un V-EEG registra in video quello che fa o quello che manifesta suo/a figlio/a mentre un esame EEG registra le onde cerebrali. Lo scopo è osservare che cosa succede durante le crisi epilettiche o gli eventi e confrontare l’immagine con la registrazione dell’EEG allo stesso momento. Durante l'esame vengono registrati anche i suoni, per capire se suo/a figlio/a parla o emette dei suoni durante un evento. In questo modo, i medici che leggono l’EEG possono comprendere la correlazione tra la crisi o l’evento e l’attività elettrica nel cervello.

Come tutti i farmaci e le procedure mediche, la ricerca clinica comporta dei rischi, i quali potrebbero comprendere effetti collaterali che possono far sentire male o a disagio suo/a figlio/a. Tuttavia, suo/a figlio/a sarà monitorato/a regolarmente durante lo studio dal personale dello studio.

Non è garantito che suo/a figlio/a abbia alcun beneficio. La sue condizioni di salute potrebbe migliorare, peggiorare o rimanere invariate. Tuttavia, la partecipazione di suo/a figlio/a a questo studio potrebbe aiutare i pazienti con epilessia farmaco-resistente in futuro.

Le sperimentazioni cliniche, o ricerca clinica o studi scientifici, vengono condotte dai medici e dai ricercatori per scoprire se nuovi farmaci o trattamenti sono sicuri ed efficaci prima che vengano approvati per la popolazione generale. Per informazioni di base sulle sperimentazioni cliniche, visitare: https://www.fda.gov/patients/clinical-trials-what-patients-need-know/basics-about-clinical-trials.

Gli studi di ricerca studiano la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di nuovi farmaci prima che siano approvati per l’utilizzo da parte della popolazione.

Per avere altre informazioni sulle sperimentazioni cliniche è possibile visitare www.clinicaltrials.gov. Si tratta di un database governativo online gestito dalla National Library of Medicine. Contiene informazioni su sperimentazioni cliniche sponsorizzate dal governo e da aziende private.

Per tutti gli studi scientifici, i medici e/o i ricercatori devono fornire ai partecipanti interessati informazioni complete e accurate sui rischi, i benefici e le attività dello studio di ricerca. Con consenso informato s'intende che a lei e suo/a figlio/a verranno fornite informazioni sufficienti per consentirvi di prendere una decisione informata sulla partecipazione allo studio ASTROSCAPE. Durante questa procedura, avrete ampia possibilità di porre domande e considerare se partecipare o meno. Questa procedura avviene in circostanze che ridurranno la possibilità di coercizione o di influenza inappropriata.