Over de ASTROSCAPE-studie

In de ASTROSCAPE-studie gaan we na of kinderen en jongeren met tubereuze sclerose complex (TSC) of focale corticale dysplasie (FCD) type II en aanvallen die niet onder controle kunnen worden gehouden met medicatie baat kunnen hebben bij een mogelijke nieuwe behandeling (ook wel studiegeneesmiddel genoemd) met de naam radiprodil. Het studiegeneesmiddel radiprodil is nog niet goedgekeurd voor gebruik bij kinderen of jongeren met TSC of FCD type II.

Ongeveer 30 kinderen en jongeren uit ongeveer 6 landen over de hele wereld doen mee aan de ASTROSCAPE-studie.

De ASTROSCAPE-studie wordt uitgevoerd door een team van artsen en medisch personeel die zich hebben gespecialiseerd binnen het vakgebied en zich toeleggen op het vergroten van de medische kennis over TSC en FCD type II. Tijdens de studie vinden er regelmatig afspraken in het ziekenhuis plaats omdat zij willen controleren of het goed gaat met studiedeelnemers.

Studiedeelname

Om mogelijk in aanmerking te komen voor deelname aan de ASTROSCAPE-studie moet uw kind:

• Gediagnosticeerd zijn met tubereuze sclerose complex (TSC) of focale corticale dysplasie (FCD) type II
• Tussen de 6 maanden en 18 jaar oud zijn
• Aanvallen hebben waarbij ten minste 2 anti-aanvalsmedicijnen onvoldoende hebben gewerkt

Er zijn ook nog andere geschiktheidscriteria van toepassing. Deze worden besproken tijdens de screeningsafspraak. Studiedeelnemers ontvangen de studiegerelateerde medische onderzoeken en het studiegeneesmiddel radiprodil gratis. Als u moet reizen om naar het studiecentrum te komen, zal een organisatie u dat helpen regelen en alle redelijke gerelateerde kosten zullen worden vergoed, voor zover dit in uw land is toegestaan. Kinderen die zich inschrijven voor deze studie worden gevraagd om gedurende ongeveer 18 weken deel te nemen aan deel A van de studie, met de mogelijkheid om nog 1 jaar door te gaan als ze deelnemen aan deel B van de studie. Gedurende deze periode worden ze gevraagd om in deel A van de studie ongeveer 13 keer naar het ziekenhuis te komen en in deel B ongeveer 6 keer.

Wat is een klinische studie?

Een klinische studie is een onderzoeksstudie waaraan mensen met hun gezin kunnen deelnemen om te helpen bij het vinden van antwoorden op specifieke onderzoeksvragen.

Een klinische studie wordt uitgevoerd volgens een plan dat we een protocol noemen. In het protocol staat:

• Wat voor soort patiënten aan de studie kunnen meedoen
• Welke onderzoeken en procedures wanneer worden uitgevoerd
• Welk studiegeneesmiddel er wordt gebruikt
• Wat er al bekend is over het studiegeneesmiddel van eerder gebruik bij mensen of dieren
• Hoeveel van het studiegeneesmiddel er gebruikt wordt
• Hoelang de studie duurt
• Wat de onderzoekers hopen te ontdekken

Vrijwilligers die meedoen aan een studie moeten akkoord gaan met de regels en voorwaarden die in het protocol worden beschreven. Ook de onderzoekers, artsen en andere zorgverleners die meewerken aan een klinische studie moeten strikte regels volgen die zijn opgesteld door regelgevende instanties zoals het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), Health Canada en Therapeutic Goods Administration (TGA). Deze regels zorgen ervoor dat instemt met deelname aan de studie zo veilig mogelijk wordt behandeld.

Voor veel mensen is deelname aan een klinische studie belangrijk omdat hun deelname bijdraagt aan een beter begrip van ziekten en de behandeling ervan. Enkele andere voordelen van deelname zijn:

• Actieve deelname aan de gezondheid en gezondheidszorg van uw kind
• Toegang tot zorgverleners die gespecialiseerd zijn in de aandoening die wordt onderzocht
• De wetenschap dat u mogelijk anderen met de aandoening helpt, en ook uw kind