Veelgestelde vragen

De mogelijke nieuwe behandeling is het studiegeneesmiddel radiprodil. Het richt zich specifiek op het overactieve gedeelte van de hersenen (de buitenste laag van de grote hersenen; de cortex) waar de aanvallen ontstaan bij TSC en FCD type II.

Het studiegeneesmiddel radiprodil is niet goedgekeurd door het Belgisch bureau voor goedkeuring van geneesmiddelen of de Belgische regelgevende instanties voor gebruik bij kinderen of jongeren met TSC of FCD.

Iedereen die meedoet aan de ASTROSCAPE-studie krijgt het studiegeneesmiddel radiprodil plus zijn/haar normale voorgeschreven medicijnen (ook reddings-/noodmedicatie). Een stabiel ketogeen dieet is ook toegestaan. Er is geen placebo (niet-actief middel) in deze studie.

Studiedeelnemers nemen het studiegeneesmiddel radiprodil twee keer per dag via de mond in (of zo nodig via de maag- of neusmaagsonde). In deel A van de studie krijgen ze het studiegeneesmiddel radiprodil ongeveer 18 weken. Daarna kunnen ze het nog eens 1 jaar blijven gebruiken als ze doorgaan naar deel B van de studie.

Uw kind neemt het studiegeneesmiddel radiprodil in en u wordt gevraagd om met uw kind naar het ziekenhuis te komen voor controle van zijn/haar gezondheid. Dit omvat onder meer gezondheidsvragenlijsten, lichamelijk onderzoek, bloed- en urineonderzoek, hartfilmpjes (ECG's) en hersenfilmpjes met video-opname (V-EEG's). Deze onderzoeken helpen ons om de veiligheid en het welzijn van uw kind in de gaten te houden. Soms moet uw kind een nachtje blijven slapen in het ziekenhuis.

Tijdens deel A van de studie zijn er ongeveer 13 afspraken in het ziekenhuis. Tussendoor de afspraken door zijn telefoongesprekken gepland om de veiligheid en het welzijn van uw kind in de gaten te houden.

Studiedeelnemers of hun verzorgers moeten tijdens de studie een dagelijks elektronisch dagboek bijhouden waarin ze het aantal aanvallen en het type aanvallen noteren. Ook moeten alle medicijnen en de hoeveelheid van het studiegeneesmiddel radiprodil die wordt ingenomen, worden bijgehouden.

Hoelang uw kind aan de studie meedoet, hangt af van een aantal zaken, zoals hoe goed uw kind het studiegeneesmiddel radiprodil verdraagt, hoe uw kind erop reageert, de beoordeling door de studiearts en uw persoonlijke keuze.

De mogelijke nieuwe behandeling, het studiegeneesmiddel radiprodil, is een drankje dat twee keer per dag thuis wordt ingenomen (of in het ziekenhuis als er die dag een studieafspraak is). Het drankje wordt via de mond ingenomen of via de maag- of neusmaagsonde indien nodig.

Met een hartfilmpje kunnen we zien hoe goed het hart van uw kind werkt. Een laborant brengt kleine plakkers aan op de borst, armen en benen van uw kind. Deze plakkers zitten met draden vast aan een ECG-apparaat. De plakkers vangen een signaal op die de activiteit van het hart van uw kind meet.

Bij een V-EEG worden de hersengolven van uw kind opgenomen op een hersenfilmpje en wat hij/zij aan het doen is of meemaakt tijdens de test wordt opgenomen op een video. Het doel is om te zien wat er tijdens een aanval of voorval gebeurt en om dat beeld te vergelijken met wat het EEG op dat moment registreert. Tijdens dit onderzoek wordt ook geluid opgenomen. Dus als uw kind praat of geluiden maakt tijdens een aanval kan dat ook worden opgenomen. Hierdoor kunnen de artsen die naar het EEG kijken, zien hoe de aanval of het voorval zich verhoudt tot de elektrische activiteit in de hersenen.

Zoals alle geneesmiddelen en medische ingrepen, heeft ook een klinische studie risico's, zoals het optreden van bijwerkingen waardoor uw kind zich niet lekker of naar voelt. Gedurende de studie zal uw kind echter regelmatig worden onderzocht door het studieteam.

Er is geen garantie dat uw kind baat zal hebben bij deze studie. Zijn/haar gezondheid kan verbeteren, verslechteren of blijven zoals die is. Maar de deelname van uw kind aan deze studie kan nuttig zijn voor toekomstige patiënten met medicatieresistente epilepsie.

Klinische studies, ook wel klinisch onderzoek of wetenschappelijke studies genoemd, worden uitgevoerd door artsen en onderzoekers om te zien of nieuwe geneesmiddelen of behandelingen veilig en effectief zijn voordat ze worden goedgekeurd voor gebruik door het grote publiek. Meer informatie over klinische studies vindt u hier: https://www.fda.gov/patients/clinical-trials-what-patients-need-know/basics-about-clinical-trials.

In een onderzoeksstudie worden nieuwe geneesmiddelen getest om te kijken of ze veilig, goed verdraagbaar en werkzaam zijn voordat ze worden goedgekeurd voor gebruik door het grote publiek.

Meer informatie over onderzoeksstudies vindt u hier www.clinicaltrials.gov. Dit is een online database van de Amerikaanse overheid die wordt onderhouden door de National Library of Medicine. Hier vindt u informatie over door de overheid of door bederijven gefinancierde klinische studies.

Voor alle wetenschappelijke studies geldt dat artsen en/of onderzoekers geïnteresseerde deelnemers moeten voorzien van volledige en nauwkeurige informatie over de risico's, de voordelen en de onderzoeken en procedures van een wetenschappelijke studie. Geïnformeerde toestemming betekent dat u en uw kind voldoende informatie krijgen om een weloverwogen beslissing te kunnen nemen over deelname aan de ASTROSCAPE-studie. Tijdens het proces van informatievoorziening krijgt u ruim de gelegenheid om vragen te stellen en om te overwegen of u wilt deelnemen. Dit proces vindt plaats onder omstandigheden die de mogelijkheid van dwang of ongepaste beïnvloeding tot een minimum beperken.