Over het ASTROSCAPE-onderzoek

Het ASTROSCAPE-onderzoek zal ons helpen te ontdekken of een potentiële nieuwe behandeling (ook een onderzoeksgeneesmiddel genoemd) met de naam radiprodil kinderen en adolescenten met tubereuze sclerose complex (TSC) of focale corticale dysplasie (FCD) type II en insulten die niet onder controle kunnen worden gehouden door medicatie kan helpen. Het onderzoeksgeneesmiddel radiprodil is nog niet goedgekeurd voor gebruik bij kinderen of adolescenten met TSC of FCD type II.

Er zullen ongeveer 30 kinderen en adolescenten uit ongeveer 6 verschillende landen over de hele wereld deelnemen aan het ASTROSCAPE-onderzoek.

Het ASTROSCAPE-onderzoek brengt een team van artsen en personeel samen die specialisten zijn in hun vakgebied en de medische kennis over TSC en FCD type II willen vergroten. Regelmatige kliniekbezoeken zullen worden ingepland, omdat ze er zeker van willen zijn dat het goed gaat met de deelnemers tijdens het onderzoek.

Deelname aan het onderzoek

Om in aanmerking te komen voor het ASTROSCAPE-onderzoek moet uw kind:

• De diagnose hebben gekregen van tubereuze sclerose complex (TSC) of focale corticale dysplasie (FCD) type II
• Tussen de 6 maanden en 18 jaar oud zijn
• Insulten hebben die niet onder controle zijn gekregen door minimaal 2 verschillende anti-epileptica

Er zijn nog andere criteria voor deelname, die zullen worden besproken tijdens het screeningsbezoek. Deelnemers zullen onderzoeksgerelateerde medische onderzoeken en het actieve onderzoeksgeneesmiddel radiprodil gratis ontvangen. Indien de deelnemer moet reizen, zal een service u daarbij helpen en zullen alle redelijke kosten worden gedekt, voor zover dit is toegestaan in uw land. Aan kinderen die deelnemen aan dit onderzoek zal worden gevraagd om ongeveer 18 weken mee te doen aan Deel A van het onderzoek, met de mogelijkheid om nog 1 jaar door te gaan indien ze meedoen aan Deel B. Tijdens deze periode wordt hen gevraagd om de kliniek ongeveer 13 maal te bezoeken in Deel A en ongeveer 6 maal in Deel B.

Wat zijn klinische onderzoeken?

Klinische onderzoeken zijn studies waaraan personen en hun families kunnen deelnemen om antwoorden te helpen vinden op specifieke onderzoeksvragen.

Klinische onderzoeken worden gevoerd volgens een plan dat een protocol wordt genoemd en dat het volgende beschrijft:

• het type patiënten dat kan deelnemen aan het onderzoek
• de testschema's en -procedures
• het geneesmiddel in kwestie
• wat er al bekend is over het geneesmiddel uit het eerdere gebruik bij dieren en mensen
• de doseringen of hoeveelheid geneesmiddel
• de duur van het onderzoek
• wat onderzoekers hopen te leren uit het onderzoek

Vrijwilligers die deelnemen aan het onderzoek moeten akkoord gaan met de regels en voorwaarden die staan beschreven in het protocol. Ook onderzoekers, artsen en andere zorgverleners die klinische onderzoeken beheren moeten strikte regels volgen die zijn vastgelegd door regelgevende instanties zoals het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), Health Canada en Therapeutic Goods Administration (TGA). Deze regels zorgen ervoor dat wie instemt met deelname zo veilig mogelijk wordt behandeld.

Voor veel mensen is deelname aan een klinisch onderzoek belangrijk, omdat het bijdraagt aan een beter begrip van bepaalde aandoeningen en hoe ze kunnen worden behandeld. Nog een aantal voordelen van deelname zijn:

• Actieve deelname aan de gezondheid en zorg van uw kind
• Toegang tot zorgverleners die gespecialiseerd zijn in de onderzochte aandoening
• Weten dat u mogelijk andere personen met deze aandoening kunt helpen, net als uw eigen kind