Veelgestelde vragen

De potentiële nieuwe behandeling is het onderzoeksgeneesmiddel radiprodil. Het richt zich specifiek op overactieve gebieden van de gevouwen buitenlaag van de hersenen (cortex), die betrokken zijn bij insulten in TSC en FCD type II.

Het onderzoeksgeneesmiddel radiprodil is nog niet goedgekeurd door de bevoegde autoriteiten of regelgevende instanties van uw land voor gebruik bij kinderen of adolescenten met TSC of FCD.

Iedereen in het ASTROSCAPE-onderzoek zal het onderzoeksgeneesmiddel radiprodil en de reguliere voorgeschreven geneesmiddelen (waaronder coupeer-/noodmedicatie) krijgen. Een stabiel ketogeen dieet is ook toegestaan. In dit onderzoek wordt geen placebo (inactief geneesmiddel) gebruikt.

Onderzoeksdeelnemers zullen het onderzoeksgeneesmiddel radiprodil tweemaal per dag innemen via de mond, of indien nodig via een maagkatheter of neussonde. Ze zullen in Deel A van het onderzoek gedurende 18 weken het onderzoeksgeneesmiddel radiprodil innemen, daarna is het mogelijk om bij deelname aan Deel B van het onderzoek het geneesmiddel te blijven nemen gedurende 1 jaar.

Naast het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel radiprodil zal u gevraagd worden om met uw kind naar de kliniek te komen voor gezondheidscontroles. Die omvatten gezondheidsvragenlijsten, lichamelijke onderzoeken, bloedmonsters, zwangerschapstests (indien van toepassing), elektrocardiogrammen (ECG's) en video-elektro-encefalogrammen (V-EEG's). Deze beoordelingen helpen ons om de veiligheid en het welzijn van uw kind te controleren. Een aantal van deze bezoeken kunnen bestaan uit een overnachting in het ziekenhuis.

Er zullen ongeveer 13 kliniekbezoeken zijn in Deel A van het onderzoek en ongeveer 6 kliniekbezoeken in Deel B. Telefoongesprekken zullen worden ingepland tussen kliniekbezoeken in, om te polsen naar de veiligheid en het welzijn van uw kind.

Onderzoeksdeelnemers en hun verzorgers moeten elke dag tijdens het onderzoek een elektronisch dagboek invullen om het aantal en type insulten vast te leggen. Ook moeten alle geneesmiddelen en de toegediende hoeveelheid radiprodil worden geregistreerd.

Hoe lang uw kind aan het onderzoek zal deelnemen hangt af van een aantal zaken, waaronder hoe goed hij/zij het onderzoeksgeneesmiddel radiprodil verdraagt, hoe hij/zij erop reageert, de beoordeling van de onderzoeksarts en de persoonlijke voorkeur.

De potentiële nieuwe behandeling, het onderzoeksgeneesmiddel radiprodil, wordt als vloeistof tweemaal per dag thuis toegediend (of in de kliniek op dagen van een onderzoeksbezoek). De vloeistof kan oraal worden toegediend, of indien nodig via een maagkatheter of neussonde.

Deze test toont hoe het hart van uw kind werkt. Een technicus zal kleine kleefpads op de borst, armen en benen van uw kind plaatsen die met draden naar een ECG-machine voeren. Deze pads verzamelen een signaal dat de activiteit van het hart van uw kind meet.

Een V-EEG legt wat uw kind doet of ervaart vast op video terwijl een EEG-test zijn/haar hersengolven registreert. Zo kunnen we zien wat er gebeurt wanneer hij/zij een insult of aanval heeft, en het beeld vergelijken met wat het EEG op hetzelfde moment registreert. Ook geluiden die gemaakt worden tijdens de test worden geregistreerd. Er kan worden opgevangen wanneer uw kind praat of geluid maakt tijdens een aanval. De artsen bekijken dan het EEG en kunnen zo zeggen of het insult of de aanval verband hield met de elektrische activiteit in de hersenen.

Net als bij alle geneesmiddelen en medische procedures zijn er aan klinisch onderzoek enige risico's verbonden. Dit zijn onder andere de bijwerkingen die ervoor kunnen zorgen dat uw kind zich niet lekker voelt of ongemak bij uw kind kunnen bezorgen. Het onderzoeksteam zal uw kind tijdens het onderzoek echter regelmatig controleren.

We kunnen niet garanderen dat uw kind profiteert van dit onderzoek. De gezondheid van uw kind kan verbeteren, verslechteren of hetzelfde blijven. De deelname van uw kind aan dit onderzoek kan echter in de toekomst voordelen opleveren voor patiënten met geneesmiddelresistente epilepsie.

Klinische onderzoeken, ook wel klinische proeven of wetenschappelijke studies genoemd, worden door artsen en onderzoekers gevoerd om te kijken of nieuwe geneesmiddelen of behandelingen veilig en werkzaam zijn voordat ze worden goedgekeurd voor het grote publiek. Voor basisinformatie over klinische onderzoeken gaat u naar: https://www.fda.gov/patients/clinical-trials-what-patients-need-know/basics-about-clinical-trials.

Tijdens onderzoeken worden nieuwe geneesmiddelen getest op veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid voordat ze worden goedgekeurd door gebruik door het publiek.

Voor meer informatie over klinische onderzoeken kunt u terecht op www.clinicaltrials.gov. Dit is een online database van de Amerikaanse overheid, onderhouden door de National Library of Medicine. U vindt hier meer informatie over klinische onderzoeken met zowel publieke als private financiering.

Voor alle wetenschappelijke onderzoeken moeten artsen en/of onderzoekers personen die geïnteresseerd zijn in deelname complete en nauwkeurige informatie verstrekken over de risico's, voordelen en activiteiten van het onderzoek. Geïnformeerde toestemming betekent dat u en uw kind voldoende informatie krijgen om een weloverwogen beslissing te kunnen nemen over deelname aan het ASTROSCAPE-onderzoek. Tijdens dit proces zult u volop gelegenheid krijgen om vragen te stellen en te overwegen of u zou willen deelnemen. Dit proces zal plaatsvinden onder de voorwaarde dat de kans op dwang of ongepaste beïnvloeding tot een minimum wordt beperkt.